2017年12月19日，美國FDA批準了Spark Therapeutics的基因療法，來(lái)治療罕見(jiàn)的遺傳性失明。這項舉措激勵了人們不斷努力尋找新方法，來(lái)修復多種疾病中的缺陷基因或細胞，這其中也包括糖尿病的治療。近日，匹茲堡大學(xué)（University of Pittsburgh）醫學(xué)院的科學(xué)家宣布，他們在使用基因療法來(lái)逆轉糖尿病方面取得了重大進(jìn)展。
當免疫系統錯誤地破壞了胰 腺中產(chǎn)生胰島素的β細胞時(shí)，就會(huì )導致1型糖尿病。在1型糖尿病的小鼠模型中，研究人員展示了一種基因療法，可以將胰 腺中的α細胞轉化為功能完全的β細胞。這項技術(shù)被刊登在了《Cell Stem Cell》期刊上。
該研究小組使用腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)，將兩種蛋白Pdx1和MafA分泌到胰 腺中——這一技術(shù)與Spark Therapeutics的基因療法核心技術(shù)相同。這兩種蛋白質(zhì)可以將α細胞重新編程為產(chǎn)生胰島素的細胞。使用這一技術(shù)后的小鼠維持正常血糖水平的時(shí)間為四個(gè)月左右。
將α細胞轉化為β細胞的一個(gè)潛在優(yōu)勢為，α細胞本身足夠明顯，免疫系統不太可能把它們誤認成β細胞并攻擊它們。研究人員比較了正常β細胞和轉化為胰島素生產(chǎn)者的α細胞之間的基因表達模式，確定這些細胞已經(jīng)完成了“幾乎完整的細胞重新編程”。
許多新型糖尿病療法都在致力于誘導免疫系統正常工作。例如，英國卡迪夫大學(xué)（Cardiff University）醫學(xué)院的科學(xué)家正在研究一種技術(shù)，使用胰島素原肽來(lái)防止破壞性免疫細胞攻擊β細胞。美國麻省總醫院（Massachusetts General Hospital）的研究人員正在測試結核病**卡介苗（BCG），他們發(fā)現它能夠恢復調節性T細胞（Tregs）——這是一種能夠防止β細胞被破壞的免疫細胞。而在去年11月，波士頓兒童醫院的一個(gè)研究小組發(fā)表了他們的研究成果，證明增強免疫檢查點(diǎn)蛋白PD-L1可以防止胰島素分泌細胞被破壞。
該研究的主要作者George Gittes博士在聲明中說(shuō)道：“這項研究首次描述了自身免疫性糖尿病中的一種臨床上可轉化的單一干預，這項干預可以使血糖趨于正常水平。”他同時(shí)補充說(shuō)，這種方法并不會(huì )抑制免疫系統，而抑制免疫系統正是自身免疫性疾病療法存在的主要風(fēng)險。
Gittes博士和他的同事們指出，他們依舊需要進(jìn)行更多的研究，來(lái)確定這項療法的療效是否能順利從小鼠轉化到人身上，目前，他們正在靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物中進(jìn)行這項療法的測試，并計劃尋求美國FDA的批準，從而在1型或2型糖尿病患者中進(jìn)行臨床試驗。
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