大力神項(xiàng)目聯(lián)手患者準(zhǔn)備踢這個罕見病

熱門推薦：大力神 , 羅氏 , 輝瑞 , 杜氏肌營養(yǎng)不良 ,

來源：轉(zhuǎn)載

2018-01-15

如果2017年是基因治療開花結(jié)果的元年，2018年可能是大數(shù)據(jù)服務(wù)罕見病的里程碑。新年的鐘聲剛剛敲響，一個巨無霸的組合就悄然誕生。這個組合包括了一個患者組織，七家頂級醫(yī)藥和生物公司以及兩所大學(xué)。

你也許會好奇地問道，什么罕見病能吸引如此強(qiáng)大的陣容？

這個罕見病是杜氏肌營養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Destroy)，簡稱DMD。

DMD是一種遺傳性基因缺陷，患者的肌細(xì)胞膜上的抗肌萎縮蛋白功能出現(xiàn)異常，肌細(xì)胞受損傷，出現(xiàn)進(jìn)行性壞死、萎縮等臨床癥狀。

DMD的發(fā)病率大約為3500名新生嬰兒中的一名。據(jù)估計(jì)，中國的杜氏肌營養(yǎng)不良的患者大概有6-10萬人。

2018年開年，一個振奮人心的消息傳來，大力神項(xiàng)目在英國發(fā)足。大力神(Hercules)項(xiàng)目由非營利DMD患者組織，杜氏英國(Duchenne UK)發(fā)起，目前已經(jīng)聯(lián)手了七家知名生物技術(shù)和制藥公司。

這些新藥研發(fā)的“七匹狼”領(lǐng)軍者是：

被稱為'宇宙藥廠'的輝瑞公司

瑞士大藥企羅氏

第一個獲批DMD新藥的Sarepta公司

研發(fā)了PTC-124的PTC公司

正在進(jìn)入臨床研發(fā)的Solid生物科學(xué)公司

Summit療法公司

Wave生命科學(xué)公司

盡管各有專長，但TA們都有一個共同處：開發(fā)治療DMD的新藥，并將新藥盡快臨床驗(yàn)證，獲批和上市。

大力神可謂萬事俱備只欠東風(fēng)。有患者組織一馬當(dāng)先，藥企精英悉數(shù)出席濟(jì)濟(jì)一堂，學(xué)術(shù)上的有研發(fā)人員不可或缺。大力神項(xiàng)目目前已經(jīng)與英國兩所大學(xué)簽約，萊斯特大學(xué)和謝菲爾德大學(xué)，來合作開發(fā)數(shù)據(jù)分析的工具。

大力神項(xiàng)目的秘密武器，是大數(shù)據(jù)。

因?yàn)?，有了大?shù)據(jù)，才可以提高衡量治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥和新療法的臨床價值的評估手段。這個評估就是所謂的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評估(Health Technology Assessment)，簡稱HTA。

別小看了臨床價值的評估，因?yàn)檫@不僅是獲得醫(yī)保覆蓋的有力標(biāo)準(zhǔn)，也是決定覆蓋程度的決定因素。

因?yàn)閷τ诿恳粋€批準(zhǔn)的新藥和新療法，醫(yī)保監(jiān)管機(jī)構(gòu)如英國的臨床卓越中心(NICE)將通過HTA來評估成本和效益，從而確定覆蓋的保險費(fèi)用。

研發(fā)新療法的藥企和生物制藥公司需要提供大量數(shù)據(jù)來支持健康經(jīng)濟(jì)學(xué)的評估過程。打個比方，新藥猶如《中國好聲音》的歌壇新秀，只有讓自己證明一個新藥比另一個更有效，更省錢，才能獲得評委的注意力，從而脫穎而出，晉級到更好的層次。

而大力神的目標(biāo)就是，通過大數(shù)據(jù)，聯(lián)手藥企共同開發(fā)一個集中的臨床數(shù)據(jù)庫來簡化目前的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評估過程。同時，這也能讓新的DMD治療方法得到更快速的評估。

大力神的發(fā)起人，杜氏英國表示，該項(xiàng)目的發(fā)起還為了配合最近在英國推出的加速審批通道。使患者獲得最新藥物的時間縮短到不超過四年。

雖然這不是太長，但是眾多罕見病患者來說，1460天仍然是一個漫長的等待。但是，畢竟，快速審評提供了一線希望。

杜氏英國在項(xiàng)目的初始階段投資20萬英鎊(約合27萬美元)。

在2018年，大力神將進(jìn)入第一階段。任務(wù)是評估DMD患者的生活質(zhì)量和其他相關(guān)指標(biāo)，并對臨床試驗(yàn)結(jié)果和成功程度進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。

對于患者來說，疾病負(fù)擔(dān)也是一項(xiàng)顧慮。因此，項(xiàng)目還將進(jìn)行疾病負(fù)擔(dān)的研究，并開發(fā)出一個能被藥企采用的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)評估模型。

罕見病不能等，大力神也時不我待。下半年，項(xiàng)目就將進(jìn)入第二階段。