2018年1月9日，北京艾德摩生物技術(shù)有限公司與上海益諾思生物技術(shù)股份有限公司（暨國家上海新藥安全評價(jià)研究中心）簽署戰略合作協(xié)議，共同推進(jìn)CAR-T產(chǎn)品臨床前藥效評價(jià)和安全性評價(jià)工作，建立國內首家專(zhuān)業(yè)的免疫療法臨床前評估平臺。
合作背景：
作為近年來(lái)腫瘤免疫領(lǐng)域的主要研發(fā)熱點(diǎn)，CAR-T細胞是通過(guò)調控免疫細胞活性來(lái)提高抗腫瘤免疫反應的一種治療方式。具體來(lái)說(shuō)：CAR-T的原理是通過(guò)特異性地識別腫瘤相關(guān)抗原，使效應T細胞的靶向性、殺傷活性和持久性較常規應用的免疫細胞大幅提高，從而打破宿主免疫耐受狀態(tài)，克服免疫逃逸，最終殺滅腫瘤細胞。
由于腫瘤免疫類(lèi)藥物的作用方式是基于自體免疫殺傷，有別于傳統的化療、靶向藥物等**殺傷方式，因此，傳統的藥物評價(jià)體系很難真正有效評估此類(lèi)療法的安全性，而缺乏適宜的評價(jià)工具將極大影響CAR-T細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)成功率。
此外，需要注意的是，FDA在推薦和批準CAR-T臨床應用時(shí)首先考慮因素并非大多數人認為的有效性問(wèn)題，而是安全性問(wèn)題。可見(jiàn)安全性對于CAR-T產(chǎn)品應用于臨床的重要性，甚至是其最應具備的質(zhì)量保證。
目前，細胞因子風(fēng)暴、脫靶效應以及神經(jīng)**是CAR-T療法在應用過(guò)程中最為常見(jiàn)也最為棘手的安全性問(wèn)題，也是解決CAR-T療法安全性必須逾越的“三座大山”。這些安全性問(wèn)題對患者是挑戰，對臨床主治醫生來(lái)說(shuō)也是一個(gè)考驗，而這些正是審評和監管部門(mén)的疑慮，也是影響CAR-T未來(lái)能否獲批上市的關(guān)鍵點(diǎn)。
單純從成熟的細胞生產(chǎn)角度講，細胞治療產(chǎn)品可能面臨的問(wèn)題是，從每一個(gè)病人取得的細胞本身就不一樣，在體外基因修飾、擴增等處理過(guò)程中會(huì )帶入更多不確定因素。
從新的CAR-T技術(shù)研發(fā)角度看，特別是針對實(shí)體瘤的CAR-T開(kāi)發(fā)，包括載體的改造、新靶點(diǎn)的選擇、以及更多其他基因編輯手段的引入也會(huì )增加CAR-T細胞治療過(guò)程的安全性風(fēng)險。這些風(fēng)險有多大，能否提前獲知并加以?xún)?yōu)化和規避，是CAR-T細胞治療面臨的巨大挑戰。而目前國內還缺乏系統的臨床前安全性評價(jià)系統。
國家上海新藥安全評價(jià)研究中心研究員，上海益諾思生物技術(shù)股份有限公司董事長(cháng)馬璟
基于以上背景，艾德摩生物聯(lián)合國家上海新藥安全評價(jià)研究中心，首次對CAR-T細胞安全性評價(jià)工作進(jìn)行推進(jìn)，為國內CAR-T產(chǎn)品的規范化研究奠定了基礎。其中適合免疫療法的臨床前評估動(dòng)物模型技術(shù)尤為重要，而艾德摩生物經(jīng)過(guò)多年的努力，已經(jīng)能夠為諸多的企業(yè)提供成熟的評價(jià)模型。
合作關(guān)鍵點(diǎn)：
北京艾德摩生物技術(shù)有限公司彭思穎總裁
1. 依托艾德摩生物的免疫人源化小鼠模型、基因工程小鼠模型及患者來(lái)源腫瘤異種移植小鼠模型三種技術(shù)平臺，雙方共同進(jìn)行科學(xué)探索以期引導、推動(dòng)CAR-T臨床前評價(jià)標準的制定；
2. 雙方在建立并完善評估標準的基礎上，共同推進(jìn)腫瘤免疫療法的臨床前評價(jià)工作；
3. 推動(dòng)雙方研發(fā)的新一代體內模型在CAR-T產(chǎn)品臨床前評價(jià)中的應用，建立國內第一個(gè)專(zhuān)業(yè)免疫療法的臨床前評估平臺，填補國內乃至國際空白。
合作雙方：
北京艾德摩生物技術(shù)有限公司創(chuàng )立于2014年。是由“高聚工程”、“北京市科技新星計劃”入選者彭思穎博士，帶領(lǐng)其團隊創(chuàng )立的創(chuàng )新性生物技術(shù)公司。公司立足于人源化動(dòng)物模型和精準醫療領(lǐng)域，通過(guò)研發(fā)并出售高度符合人類(lèi)疾病性狀的動(dòng)物疾病模型，利用動(dòng)物疾病模型提供體內高通量藥物靶點(diǎn)篩選服務(wù)和臨床前藥物評價(jià)服務(wù)。公司建立精準醫療技術(shù)平臺，憑借小鼠疾病模型，為不同的患者篩選適合的治療藥物，為病人提供具有針對性和高效性的治療方案。
上海益諾思生物技術(shù)股份有限公司（暨國家上海新藥安全評價(jià)研究中心）是在國家科技部“九五”攻關(guān)重點(diǎn)建設項目資助下建立起來(lái)的5個(gè)國家級GLP中心之一，前身為上海醫藥工業(yè)研究院藥理毒理室，從事藥物毒理學(xué)研究40多年。是中國較早、較全面的臨床前安全性評價(jià)研究機構，也是目前國內獲得認證較全的毒理CRO。
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