新銳名稱：Stoke Therapeutics
公司坐標(biāo)：Bedford，美國馬薩諸塞州
官方網(wǎng)站：https://www.stoketherapeutics.com/
融資情況：A輪4000萬美元
管理團(tuán)隊：Edward M. Kaye博士擔(dān)任首席執(zhí)行官
近日，來自美國馬薩諸塞州的生物制藥公司Stoke Therapeutics宣布成立，并完成了由Apple Tree Partners投資的4000萬美元A輪融資。Stoke Therapeutics致力于研發(fā)靶向RNA剪接以增加基因表達(dá)的反義寡核苷酸藥物，用以治療多種嚴(yán)重遺傳疾病。
目前，全世界約有7000多種孤兒遺傳疾病和3億5千萬病患，大部分遺傳疾病是由于單個基因功能的喪失、減少，或丟失一個等位基因造成的。其中，只有約5%的疾病擁有了獲批治療藥物。Stoke Therapeutics正在開發(fā)一種獨(dú)特的治療方法，通過使用反義寡核苷酸來增加在遺傳疾病中功能降低的蛋白質(zhì)表達(dá)。Stoke Therapeutics公司專注于調(diào)節(jié)RNA剪接（基因表達(dá)的關(guān)鍵步驟），以增加可生成蛋白質(zhì)的信使RNA的產(chǎn)生。
Stoke Therapeutics的反義寡核苷酸技術(shù)主要由公司的科學(xué)創(chuàng)始人、來自美國冷泉港實驗室的Adrian Krainer博士開發(fā)。他是RNA剪接領(lǐng)域的專家，也是最近批準(zhǔn)的反義療法SPINRAZA?（nusinersen）的發(fā)明者，該療法為脊髓性肌萎縮癥（SMA）的兒童提供了新的治療方案。
（Stoke Therapeutics的產(chǎn)品管線，圖片來源：公司官網(wǎng)）
目前，Stoke Therapeutics已經(jīng)驗證了數(shù)百個可以通過其靶向擴(kuò)增核基因產(chǎn)物技術(shù)平臺TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上調(diào)的基因，重點(diǎn)包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)、眼睛和肝 臟的組織。Stoke Therapeutics將主要專注在由單個基因突變引起的遺傳疾病領(lǐng)域。
除了Adrian Krainer博士以外，Stoke Therapeutics還擁有強(qiáng)大的科學(xué)研發(fā)和管理團(tuán)隊：
• 首席執(zhí)行官Edward M. Kaye博士，是罕見疾病基因藥物開發(fā)的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者；
• 首席運(yùn)營官兼首席商務(wù)官，Huw M. Nash博士，是Apple Tree Partners的合作企業(yè)家，擁有20年的生物科技公司運(yùn)營經(jīng)驗；
• 首席醫(yī)務(wù)官Barry Ticho博士，曾在Moderna Therapeutics任職，并曾在輝瑞和Biogen擔(dān)任高級職位；
• 聯(lián)合創(chuàng)始人兼副總裁Isabel Aznarez博士，曾是Krainer 實驗室成員，在人類遺傳學(xué)、RNA代謝和使用反義寡核苷酸進(jìn)行的RNA過程調(diào)控方面擁有豐富的經(jīng)驗；
• 副總裁兼化學(xué)主管Charles R. Allerson博士，曾在Regulus Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals擔(dān)任過高級職位，在寡核苷酸治療方面擁有豐富的知識。
“我們對Stoke Therapeutics的技術(shù)印象深刻，相信其會在多種疾病中擁有廣泛的應(yīng)用潛力，因此，我們希望通過團(tuán)隊組建、平臺和資金向Stoke Therapeutics提供全力支持，” Apple Tree Partners的合伙人Sam Hall評價道。
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