近日，Sangamo Therapeutics宣布，其與輝瑞（Pfizer）合作研發(fā)一種使用鋅指蛋白轉錄因子（ZFP-TF）的基因療法治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）以及與C9ORF72基因突變相關(guān)的額顳葉變性（FTLD）。
ALS也被稱(chēng)為L(cháng)ou Gehrig病，是一種罕見(jiàn)疾病，可以攻擊和殺死控制隨意肌的神經(jīng)細胞。美國疾病控制和預防中心（Centers for Disease Control and Prevention）估計，約有12,000至15,000名美國人患有ALS，每年被診斷為該疾病的人數約5,000至6,000。ALS患者的平均預期壽命在確診后大約三到五年，只有10％的患者能夠存活超過(guò)10年。FTLD是一種影響大腦額葉和顳葉前部的神經(jīng)退行性疾病。
基因療法對于患者來(lái)說(shuō)是潛在的轉化技術(shù)，專(zhuān)注于高度專(zhuān)業(yè)化的一次性治療，以解決基因突變引起的疾病的根源。Sangamo的ZFP-TF技術(shù)涉及引入一種工程化的鋅指蛋白（ZFP），其設計用于鑒定和結合DNA的精確序列。一旦與DNA的靶序列結合，與ZFP連接的轉錄阻遏物結構域抑制該基因的表達。在此次合作下，Sangamo和輝瑞公司將研究等位基因特異性ZFP-TFs，可能將突變C9ORF72等位基因與野生型等位基因區分開(kāi)來(lái)，并專(zhuān)門(mén)下調該基因突變形式的表達。
根據合作協(xié)議，輝瑞將支付Sangamo公司1200萬(wàn)美元的預付款。另外，Sangamo還有資格獲得1.5億美元的研發(fā)和商業(yè)里程碑付款。Sangamo公司將負責ZFP-TF候選產(chǎn)品的研發(fā)。
“我們很高興能夠繼續與輝瑞公司進(jìn)行合作，利用Sangamo的鋅指蛋白技術(shù)開(kāi)發(fā)一種潛在的治療ALS和FTLD的基因療法，這種疾病的現有治療選擇非常有限，”Sangamo首席執行官Sandy Macrae博士說(shuō)。“鋅指蛋白的精確性和靈活性使得我們能夠靶向任何基因突變。與適當的合作伙伴一起進(jìn)行特定的治療應用研發(fā)，從而尋求我們平臺機遇的化，是我們企業(yè)戰略的一個(gè)關(guān)鍵組成部分。”
▲輝瑞公司罕見(jiàn)疾病事業(yè)部高級副總裁兼首席科學(xué)官Greg LaRosa博士（圖片來(lái)源：輝瑞官方網(wǎng)站）
輝瑞公司罕見(jiàn)疾病事業(yè)部高級副總裁兼首席科學(xué)官Greg LaRosa博士表示：“我們期待與Sangamo合作，研究與C9ORF72基因突變有關(guān)的疾病治療方法。輝瑞對我們在基因療法方面的研究進(jìn)展非常自豪，這為患者及其家屬帶來(lái)了巨大的治療希望。”
2017年5月，Sangamo與輝瑞簽署了獨家全球協(xié)作和許可協(xié)議，合作研發(fā)和商業(yè)化治療A型血友病的潛在基因療法產(chǎn)品，其中包括2017年8月進(jìn)入臨床的SB-525。
參考資料：
[1] Sangamo and Pfizer announce collaboration for development of zinc finger protein gene therapy for ALS
[2] Sangamo官網(wǎng)
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