記者22日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。
“孤兒藥”(Orphan Drug Disignation)是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。
據陳悅教授團隊工作人員介紹，該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結果。團隊預期將于申請?zhí)峤缓蟮?0天內收到FDA的批復。事實上，只用不到2個月的時間就獲得FDA的批準。
FDA官方網站的公開信息顯示，ACT001“孤兒藥”認定申請的批準日期為11月8日，藥品適應癥為“Glioblastoma Multiforme”，即多形性膠質母細胞瘤，占膠質母細胞瘤的絕大多數。網站顯示認定狀態(tài)成為“Designated”，即已認定。
ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評審通道、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優(yōu)惠政策。
“FDA‘孤兒藥’的認定，意味著ACT001的原創(chuàng)性得到了FDA的認可。”陳悅透露，目前他們還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準，這需要通過后續(xù)的臨床試驗及其相應的評審，才有望獲得，預計明年啟動澳大利亞與美國多形性膠質母細胞瘤的臨床2期試驗。
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