利魯唑前藥trigriluzole運動失調(diào)臨床失敗

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2017-10-09

近日美國生物技術(shù)公司Biohaven宣布其運動失調(diào)藥物、利魯唑前藥trigriluzole（BHV4157）在一個二/三期運動失調(diào)臨床試驗中不敵安慰劑，兩組分別改善-0.81和1.05點。

新聞事件

近日美國生物技術(shù)公司Biohaven宣布其運動失調(diào)藥物、利魯唑前藥trigriluzole（BHV4157）在一個二/三期運動失調(diào)臨床試驗中不敵安慰劑，兩組分別改善-0.81和1.05點。Biohaven說問題出在安慰劑表現(xiàn)異常，這個試驗的公開標(biāo)簽部分仍在繼續(xù)。首次消息影響B(tài)iohaven今天下滑5%。

藥源解析

和Axovant的運作模式類似，Biohaven也是靠從其它藥廠廉價收購在研產(chǎn)品為生。BHV4157是從ALS Biopharma收購的，他們的其它主要資產(chǎn)包括一個從施貴寶收購的CGRP抗體和一個小分子色胺偏頭痛藥物和一個從阿斯列康收購的NMDA受體調(diào)控劑?？窟@些資產(chǎn)BHV今年IPO募資2億美元，據(jù)說可以再燒一年。和Axovant的Intepirdine命運類似，BHV4157也難以上市用于運動失調(diào)。運動失調(diào)和阿爾茨海默病一樣都是嚴(yán)重威脅病人健康但無有效藥物的疾病，不過運動失調(diào)是較小的疾病，美國只有22000病人。BHV4157已經(jīng)獲得孤兒藥和快速審批資格，這個試驗據(jù)說是的運動失調(diào)臨床試驗。

利魯唑有肝**，BHV4157把利魯唑接上一個三肽以減少受過效應(yīng)的肝暴露，目的是擴大治療窗口。利魯唑也是一個超小分子，說是增加中樞的谷氨酸鹽但具體機理不是很清除。運動失調(diào)本身是個異質(zhì)性很高的疾病，至少已有30幾個基因變異可導(dǎo)致這個疾病。利魯唑并非針對任何變異蛋白，只是希望能緩解癥狀。前年意大利公布一個較大二期試驗顯示利魯唑可以顯著改善運動失調(diào)患者癥狀，但這個結(jié)果并未在今天的試驗中重復(fù)。這一是可能BHV4157這個前藥弄巧成拙，影響了療效。另外也可能以前的那個二期是個巧合。但是怨安慰劑組表現(xiàn)失常是最沒道理的。你的藥如果不如安慰劑，那么患者沒有道理花錢買你的藥。

象運動失調(diào)這類罕見病急需新藥，所以FDA的標(biāo)準(zhǔn)可能比較松，去年Exodys51的成功令很多廠家對風(fēng)險的容忍有所增加。利魯唑在今年依達拉奉上市前是美國唯一批準(zhǔn)用于ALS的藥物，用于運動失調(diào)算是repurposing，雖然這兩個疾病有一定相似性。和上周從減肥到Dravet的ZX008類似，BHV4157進入三期的科學(xué)證據(jù)也不太充分，也是依靠較小臨床試驗結(jié)果而無系統(tǒng)證據(jù)鏈。二者結(jié)果完全不同說明這個模式機會主義成分較大，而從其它藥廠收購廢棄藥物的Axovant模式也有機會主義成分。雖然所有藥物都有賭博成分，但100步和50步還是有區(qū)別的。

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