2024年1月12日，丹納赫與Jennifer Doudna及其創(chuàng )辦的創(chuàng )新基因組學(xué)研究所（IGI）合作啟動(dòng)Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項目，致力于開(kāi)發(fā)CRISPR基因編輯解決方案，旨在利用基因編輯療法治療數百種疾病。
這一新聯(lián)合研發(fā)中心位于加州大學(xué)伯克利分校，計劃開(kāi)發(fā)易于編輯的平臺型方法，用以開(kāi)發(fā)能夠治療數百種絕癥的基因編輯藥物。
針對目前難以獲得資金的罕見(jiàn)病療法研究，此項創(chuàng )新模式旨在大幅減少其臨床前和臨床開(kāi)發(fā)所需的時(shí)間及費用。
諾貝爾獎獲得者Jennifer Doudna及其團隊將與丹納赫共同完成該聯(lián)合研究中心的轉化和臨床研究工作。
華盛頓當地時(shí)間2024年1月9日，丹納赫集團和創(chuàng )新基因組研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）宣布成立聯(lián)合研發(fā)中心，共同開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病和其他疾病的基因編輯療法，為未來(lái)開(kāi)發(fā)各類(lèi)基因藥物打造新模式。該研發(fā)中心名為Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures，旨在通過(guò)一體化的研究、開(kāi)發(fā)和監管，利用基于CRISPR的基因編輯技術(shù)永遠地治療數百種疾病。
諾貝爾獎獲得者、CRISPR先驅、IGI創(chuàng )始人Jennifer Doudna將與IGI技術(shù)與轉化董事兼新Beacon項目總監Fyodor Urnov一起在IGI總部負責研發(fā)工作的開(kāi)展。兩人均為加州大學(xué)伯克利分校的教授。IGI執行董事Brad Ringeisen也將在新研發(fā)中心發(fā)揮關(guān)鍵作用。作為全球生命科學(xué)和醫學(xué)診斷的創(chuàng )新者，丹納赫將為CRISPR療法的生產(chǎn)制造提供豐富的技術(shù)支持和解決方案，同時(shí)開(kāi)發(fā)新的技術(shù)和方法，簡(jiǎn)化并標準化臨床前和臨床開(kāi)發(fā)。
這項合作是迄今為止丹納赫規模最大的Beacon項目，將使IGI開(kāi)展實(shí)質(zhì)性的新研究項目。Danaher Beacon項目旨在資助科研院所開(kāi)展前沿性的科學(xué)研究，開(kāi)發(fā)改善人類(lèi)健康的創(chuàng )新技術(shù)和應用。該項目專(zhuān)注的領(lǐng)域包括基因組藥物、精準診斷、下一代生物制品制造、人類(lèi)系統和數據科學(xué)。
丹納赫集團總裁、首席執行官畢睿寧表示，“CRISPR在疾病治療方面擁有巨大的前景，但目前還沒(méi)有標準的學(xué)界的或監管領(lǐng)域的框架來(lái)指導我們如何將其應用于患者。要應對如此巨大的挑戰，我們需要聯(lián)合學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和政府共同協(xié)作。我們很激動(dòng)能與來(lái)自IGI的基因編輯領(lǐng)域最為優(yōu)秀的科研人員聯(lián)手，將丹納赫旗下多家運營(yíng)公司在研發(fā)生產(chǎn)中的人才、技術(shù)和專(zhuān)業(yè)知識匯聚在一起，攜手為極其重要但尚未得到充分服務(wù)的患者們開(kāi)創(chuàng )革命性的解決方案。”
Doudna表示，“新的聯(lián)合研發(fā)中心結合了IGI和丹納赫各自的優(yōu)勢，是實(shí)現CRISPR治療承諾的獨特而有力的方式。我們知道如何將CRISPR分子輸送到目標組織中。我們了解患者群體。我們的團隊擁有研究這些疾病的世 界級專(zhuān)家。我們需要共同繪制一個(gè)藍圖，描繪使用CRISPR治療所需的所有科學(xué)和技術(shù)。一旦實(shí)現了這一點(diǎn)，我堅信CRISPR將成為許多疾病臨床治療的標準。”
作為第一步，Danaher-IGI Beacon項目將為兩種先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）和Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（Artemis-SCID）——開(kāi)發(fā)基因編輯療法。雙方認為，IEIs的幾大特性使其適合丹納赫/IGI聯(lián)合方法，包括廣泛的患者記錄和基于移植的給藥途徑，從而克服了將CRISPR分子遞送至目標組織的一些關(guān)鍵挑戰。
總的來(lái)說(shuō)，IEI包含約500種不同的疾病，影響著(zhù)全球數十萬(wàn)人。然而，它們目前還不是任何重大基因編輯試驗的重點(diǎn)對象，很大程度上是由于為每個(gè)非常小的 IEI 患者群體設計和測試療法都頗具挑戰，進(jìn)程緩慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新編程以處理任何基因突變的獨特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目標是開(kāi)發(fā)一種可擴展的平臺型方法，從而能夠快速構建新的藥物，甚至用于治療IEIs以外的疾病。Beacon項目的目標是讓聯(lián)合研發(fā)中心開(kāi)發(fā)出的平臺型方法能夠擴展應用于更多IEIs和其他罕見(jiàn)疾病，以及更多通過(guò)編輯單個(gè)特定基因就能治療的常見(jiàn)疾病。
Urnov表示，“CRISPR對公共衛生的影響必須迅速擴大，而不是僅限于生物技術(shù)行業(yè)目前正在推進(jìn)的最初規模有限的疾病。CRISPR的獨特性使其成為開(kāi)發(fā)和部署CRISPR按需治療平臺型方式的理想選擇。結合丹納赫和IGI各自的優(yōu)勢，我們可以建立這樣的平臺，并開(kāi)創(chuàng )CRISPR治療方法，供希望治療更多疾病的其他團隊使用。”
與來(lái)自加州大學(xué)舊金山分校和加州大學(xué)洛杉磯分校的IEI高級臨床醫生合作，IGI將提供獨特的專(zhuān)業(yè)知識，支持CRISPR工程、先天性免疫缺陷的非臨床模型、基因編輯細胞產(chǎn)品的制造、監管部門(mén)在這一疾病領(lǐng)域的工作，以及為患有這些嚴重疾病的患者設計和執行臨床試驗。
丹納赫旗下的運營(yíng)公司將提供儀器、試劑、資源和專(zhuān)業(yè)知識，簡(jiǎn)化臨床前和臨床開(kāi)發(fā)，并制定新的安全性和有效性標準。其中，IDT將利用其新啟用的治療性寡核苷酸生產(chǎn)設施，在CRISPR核酸酶和向導RNA的合成、修飾、純化和質(zhì)量控制方面提供業(yè)界領(lǐng)先的能力。Aldevron此前與IGI合作推進(jìn)基于CRISPR的基因編輯技術(shù)在大腦中的應用。Cytiva、貝克曼庫爾特生命科學(xué)、徠卡生物系統和徠卡顯微系統等丹納赫旗下運營(yíng)公司將一同在此次合作中發(fā)揮關(guān)鍵作用。
消息來(lái)源：丹納赫
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