Reata制藥PH-ILD藥物Bardoxolone Methyl 臨床2期結果積極

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來(lái)源：新浪醫藥新聞

2018-03-23

3月22日，美國臨床階段生物制藥公司Reata宣布稱(chēng)，公司用于評估bardoxolone methyl （bardoxolone）用于間質(zhì)性肺疾病患者肺動(dòng)脈高壓（PH-ILD）治療的臨床2期試驗LARIAT獲得了積極的頂線(xiàn)研究數據。

在證實(shí)結締組織病相關(guān)肺動(dòng)脈高壓 (CTD-PAH)患者6分鐘步行距離(6 MWD)顯示臨床意義的改善后，公司開(kāi)展了此次對間質(zhì)性肺疾病所致肺動(dòng)脈高壓患者的小型探索性隊列研究，以確定該藥物潛在的擴展應用潛力。這項試驗得到的結果顯示，試驗的主要終點(diǎn)指標（從6 MWD基線(xiàn)水平到第16周的改變）出現顯著(zhù)改善，而且沒(méi)有發(fā)現安全信號。

該試驗的目的是評價(jià)PH和特發(fā)性肺纖維化(IPF)或結節病對6 MWD的影響，后兩者屬于間質(zhì)性肺疾病的常見(jiàn)形式。安慰劑對照試驗持續時(shí)間為16周，讓8名IPF患者和25名結節病患者按照2：1分別隨機服用bardoxolone或安慰劑，對與基線(xiàn)相比6 MWD的改善情況進(jìn)行檢測。目前還沒(méi)有批準專(zhuān)門(mén)用于治療PH和ILD患者的有效治療方法，因為可用于肺動(dòng)脈高壓的血管擴張劑無(wú)法在這些患者中顯示出有效性和安全性。

治療16周后，隨機服用bardoxolone的IPF患者的6 MWD較基線(xiàn)38 m顯著(zhù)增加(p<0.05)，而安慰劑治療組則出現非明顯減少(13m)。隨機服用bardoxolone治療的結節病患者在第16周的6 MWD水平也明顯高于基線(xiàn)值17m(p<0.05)，而安慰劑治療的患者則出現9m的無(wú)顯著(zhù)增加。

Reata制藥首席醫學(xué)官Colin Meyer博士表示：“據估計，有一半的IPF患者患有肺動(dòng)脈高壓，這些患者病情進(jìn)展迅速，預后不佳。在IPF患者中觀(guān)察到的6 MWD增加的幅度與我們在第2期LARIAT研究中觀(guān)察到的CTD-PAH患者的增加量一樣大。我們對這些初步結果感到鼓舞，特別是IPF患者的結果，這些結果支持了我們目前在肺動(dòng)脈高壓方面的努力。一旦我們完成了其他正在進(jìn)行的臨床2期試驗，我們將對所有中期試驗中的所有可用數據進(jìn)行評估，以確定這個(gè)項目與我們其他項目的優(yōu)先順序以及時(shí)間安排。”

Bardoxolone methyl是一種實(shí)驗性的口服Nrf 2激活劑。Nrf 2作為一種轉錄因子，通過(guò)恢復線(xiàn)粒體功能、減少氧化應激和抑制促炎信號，誘導炎癥反應的分子通路。美國FDA已授予bardoxolone methyl用于奧爾波特綜合征和肺動(dòng)脈高壓治療的孤兒藥地位。Bardoxolone methyl目前正在進(jìn)行用于奧爾波特綜合征治療的名為CARDINAL的臨床3期試驗，同時(shí)在進(jìn)行CTD-PAH治療的3期試驗CATALYST。（新浪醫藥編譯/David）

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